חֲדָשׁוֹת

טיפול גנטי ראשון לעיוורון תורשתי שאושר בארצות הברית

טיפול גנטי ראשון לעיוורון תורשתי שאושר בארצות הברית



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

ה- FDA מדבר על אבן דרך בטיפול בגנים

ארצות הברית. מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) פרסם לאחרונה הודעה לעיתונות שהודיעה על אישור הטיפול הגנטי בלוקרטורנה להפרעות עיניים תורשתיות. הטיפול מיועד לטיפול בילדים ומבוגרים הסובלים מאובדן ראייה בירושה הנגרם כתוצאה ממוטציה גנטית, העלולה לגרום לעיוורון.

"אבן דרך זו ממחישה את הפוטנציאל של גישת הטיפול הפורץ דרך לטיפול במגוון רחב של מחלות מאתגרות", התלהב נציב ה- FDA, סקוט גוטליב, מאישור הטיפול הגנטי. "שיאם של עשרות שנים של מחקר השנה הביא לשלושה אישורים לטיפול גנטי בחולים עם מחלות קשות ונדירות. אני חושב שטיפול גנטי יהיה אבן יסוד בטיפול ואולי בריפוי של רבות מהמחלות ההרסניות והעקשניות ביותר שלנו, "אמר גוטליב.

נקודת מפנה לצורות טיפול חדשות

גוטליב תיאר את אישור הטיפול הגנטי כנקודת מפנה ביחס לסוגים חדשים של טיפול. גוטליב בהודעה לעיתונות של ה- FDA אמר כי "ב- FDA אנו מתמקדים ביצירת המסגרת המדינית הנכונה שתוכל ליהנות מפתיחה מדעית זו. בשנה הבאה, ה- FDA יפרסם שורה של מסמכי הנחיה ספציפיים למחלות לפיתוח מוצרים לטיפול בגנים ליצירת פרמטרים מודרניים ויעילים יותר להערכה ולביקורת של טיפולי גנים.

איך הטיפול החדש עובד?

טיפול בגנים לוקסורטנה יכול להקל על סוג כלשהו של עיוורון הנגרם על ידי פגם בגן RPE65. בארה"ב, עד 2,000 איש סובלים ממוטציה בשני העותקים של הגן RPE65, על פי ה- FDA. מוטציה זו מובילה לאובדן ראייה הדרגתי. בטיפול הגנים של לוקטורנה שזה עתה אושר, הגן RPE65 הלא-מוטציה מוחדר ישירות לתאי הרשתית. הטיפול היקר כבר נבדק על יותר מ- 70 חולים. עדיין לא ברור כמה זמן האפקט החיובי יימשך.

האם בקרוב יאושר טיפול גנטי באירופה?

מנהלת בית החולים האוניברסיטאי Giessen פרופ 'בירגיט לורנץ היא מומחית מוכרת ברחבי העולם באבחון חולים עם מוטציות RPE65. היא בירכה על אישור הטיפול הגנטי בארצות הברית כ"צעד גדול ". בקשה מקבילה לאירופה ממתינה כעת עם סוכנות התרופות האחראית EMA להחלטה. לדברי לורנץ, הטיפול אינו יכול להחיות תאי חישה כבר מתים, אך הוא יכול להאט את התקדמות המחלה.

התפשטות של מחלת RPE65 בגרמניה

חיישן האור המורכב של העין האנושית חשוף למחלות תורשתיות. "יותר מ- 250 הפרעות ראייה גנטיות שונות ידועות," מסביר נשיא האגודה הגרמנית לרפואת עיניים (DOG). med. תומס קוהן בהודעה לעיתונות של כלב הכלבים. למרבה המזל, רובם נדירים. על פי נתוני ה- HOG ישנם כ -150 עד 200 חולים במחלת RPE65 ברחבי גרמניה. (fp)

מידע מחבר ומקורות



וִידֵאוֹ: איך לזכור כל דבר בקלות. 2 טכניקות לשפר את הזיכרון-שיפור זיכרון (אוגוסט 2022).